用 Claude 加速药物研发：早期进展
译文整理自 Anthropic：Early progress on accelerating drug development with Claude（2026-10-27）。正文按原文忠实翻译。
Anthropic 的生命科学团队在推动更快治愈疾病。过去几个月，我们的科学家与六家正在研发新药的机构建立了深度研究合作：BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb（百时美施贵宝）、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines，以及 The Column Group。我们也启动了自己的药物发现工作。在此过程中，我们学到了很多关于 Claude 如何支持药物研发、以及为发挥 AI 在医学上的潜力还需要如何改进 Claude 的经验。我们计划从这里起大幅扩展这项工作。
加速药物研发有很多机会，甚至超出人们常谈的那些 AI 应用——比如提出新分子的初始设计。开发一种药涉及大量不同任务：早期研究以确定药物靶点以及合适的药物类型、设计性质合适的分子、优化到能可靠规模化生产、起草开展临床试验所需的监管文件、设计并实施这些试验，等等。
我们实现 AI 医学收益的策略，是让 AI 越来越深地参与上述每一类任务。这里没有单一要攻克的问题；瓶颈分散在药物研发的全流程。识别并打通这些瓶颈的最好办法，是深入参与真实的药物项目，覆盖多种疾病领域和不同研发阶段。
因此，过去几个月我们与六家机构开展了这类合作。我们也启动了自己的药物发现项目，其中包括针对罕见儿童肌营养不良症的项目——其中大量科学与运营工作由 Claude 承担。
这项工作以三种方式服务我们的目标。第一，让我们更清楚地理解模型在更广范围药物研发任务上的强弱（我们已经根据迄今所学，把若干具体改进排进了模型优先级）。第二，这些项目可作为更广泛生命科学社区的案例。若要让 Claude 显著提高新疗法的产出速度，我们需要与更多生物技术公司合作，并把 Claude 更深地嵌进他们的研发流程。第三，若项目继续保持正向轨迹，它们本身也应产生直接影响。我们乐观地认为，其中一些可能带来针对目标疾病的有效新药，包括食物过敏、罕见儿童疾病，以及若干种癌症。
本文汇报我们与合作方的进展，并附上更详细描述思路、方法与早期结果的技术报告和预印本。随后简要说明下一步方向。
案例研究
Generate Biomedicines：治疗模态工程。 Generate Biomedicines 一直在提升一种名为 CAR-T 细胞疗法的癌症治疗效用。该疗法历来主要用于血细胞癌症；Generate 希望重新工程它，使其也能治疗实体瘤。为此，他们试图缩短疗法基因指令中的某一段，从而腾出空间写入更适合其他癌症类型的额外指令。六名 Generate 科学家用 Claude Code 为该片段提出新设计。其中一个设计比标准版本短约 70%，实验室测试中效果更好：它让免疫细胞产生的受体（用于识别癌细胞的蛋白）大约多了 10 倍，杀伤肿瘤细胞更高效，免疫细胞保持活性的时间也更长。详见原文页附带的技术报告。
Divergence Labs：苗头化合物生成。 Divergence Labs 在探索一种治疗食物过敏的新思路。食物过敏由一种叫 IgE 的分子触发的反应引起——一部分 IgE 附着在免疫细胞上，一部分在血液中游离。Divergence Labs 正在开发的药物，目标是把 IgE 从免疫细胞上完全卸下，而不仅仅像标准药物那样中和血液中循环的 IgE。这可能带来更有效的治疗，但需要精确设计，并带有两个「臂」：一臂紧紧结合 IgE，另一臂帮助把 IgE 从免疫细胞上撬开。Claude 把 Divergence Labs 的目标转成详细设计方案，随后在很大程度上自主地、约一个月内生成了大约 35,000 个抗体设计，供筛选和测试。早期测试中，Divergence 在两个臂上都找到了「命中」：3 个设计能结合 IgE，20 个能将其卸下。那 20 个里有 3 个卸下 IgE 的效果看起来优于标准药物。下一步是把两臂组合成一种药。详见原文页附带的技术报告。
BigHat Biosciences：先导化合物优化。 BigHat Biosciences 把 AI 与自动化实验室配对，用来改进候选药物（「先导物」）。这些分子必须与靶点紧密结合、在生产和储存中保持稳定，并避免聚集成团（还有其他标准）。BigHat 的科学家与一名 Anthropic 研究员一起用 Claude 改进两个先导物的这三项性质——两者都是可能成为未来药物一部分的抗体片段：一个靶向癌细胞，一个用于让药物在体内停留更久。Claude 接入 BigHat 的实验室数据系统 Reccy，提出对每个分子的修改；BigHat 实验室在大约 10 周内制作并测试了约 1,010 个变体。过程中途，团队怀疑标准的热稳定性与聚集指标具有误导性。Claude 与研究员重新分析了原始数据，随后提出不同的指标以及验证它们的方案变更。BigHat 科学家修订并执行后，主要预测成立。相对原始版本，最佳版本结合力提高超过 10 倍；靶向癌症的先导物可在高出 18°C 的条件下仍保持在溶液中；用于长效药物的先导物聚集速度慢了超过 100 倍。详见原文页附带的技术报告。
Enveda：生产与申报文件。 要开展临床试验，公司需要证明每批新药都按严格质量标准生产的记录，并向监管机构提交申请，还有其他要求。在 Enveda，生产化学家最多有 75% 的时间花在文书上。为减轻负担，Enveda 建了一套系统，把全部生产文档接到 Claude，再让 Claude 标记任何可能的问题。在对 1,061 页文档的测试中，Claude 抓出了人工审阅者发现的全部 11 个问题——另外还标出了他们漏掉的 7 个。这一方法把人工审阅时间减少了 89%，从超过 25 小时降到不足 3 小时。另外，Claude 还起草了两份重要监管文件的初稿。其中一份用了 4 小时，手工大约要三个月；另一份经 Enveda 标准人工审阅只发现一处小错误。详见原文页附带的技术报告。
The Column Group（TCG）：公司创建。 药物发现往往缓慢、昂贵且易失败，因此生物技术投资者更偏向更安全、已被验证过的想法，而不是风险更高、却可能帮助更多患者的新想法。我们与 TCG 合作，看 Claude 能否通过削减药物发现的时间与成本，让投资者更有信心支持更大胆的想法。具体而言，TCG 正在成立新公司 Pleiades，计划用 Claude 运行比小型团队通常更多、也更复杂的药物项目。这可能成为 Claude 如何同时降低生物技术公司科学负担与运营行政开销的范本。若可行，该模式可在行业内复制，并把投资导向医学中更难的问题。Pleiades 目前在为 Claude 开发新工具与工作流；它的第一个 Claude skill（帮助 Claude 评估药物靶点是否值得推进）已在 45 对靶点—疾病组合上做过评估。详见原文页附带的技术报告。
更近一些，我们也开始与 Bristol Myers Squibb（BMS）合作，寻找并打通临床试验规划中的瓶颈。BMS 用 Claude 评估早期临床阶段药物的试验计划，并估计这些试验成功的可能性。我们计划在 2027 年扩展这项工作，以理解其提升早期研发成功概率的潜力。
「我们在临床试验阶段使用 Claude，分析专有数据、制定临床研究计划，并权衡研究成功的可能性。从一个提示出发，Claude 就生成了扎实的初步分析，帮助我们评估不同的研发选项——否则要花几天才能完成。我们在全程确保高度敏感数据安全的前提下做到了这一切。我们期待把这项工作扩展到整个管线，以支持组合层面的决策。」
—— Michael Pourdehnad, MD，高级副总裁，早期临床开发负责人（血液学、肿瘤学与细胞治疗）
除了与这些合作方的工作，我们也开始自己运行若干研究项目。我们收购了 Mithril Medicine——一家一人公司，此前在开发两种罕见肌营养不良症的疗法。其创始人 Cody Tranbarger 用 Claude 组织合同、后勤以及与 11 家外部实验室的实验，并把 Mithril 运营的许多其他方面委托给 Claude。结果，Mithril 把一种肌营养不良症的可能疗法从想法推进到小鼠中有希望的结果，用时不到 18 个月。如今 Cody 已加入 Anthropic，继续这项研究，并计划启动若干新项目。若候选药物继续经得起验证，我们预计最早可在 2028 年末准备好启动人体临床试验。详见原文页附带的技术报告。
扩展我们在生命科学中的工作
所有这些研究仍处于早期。尤其是，目前大多还是临床前阶段——也就是说，大体上药物尚未进入人体试验。我们计划随着这些药物项目推进，以及与更多已处临床阶段的研发机构合作，继续把 Claude 的角色延伸到临床试验。
这项研究只是我们加速药物发现努力的一部分。最终，我们希望把模型分享给尽可能多的药物研发研究者。为此，我们推出了面向研究者的 AI 工作台 Claude Science，并为生命科学家提供 Claude 额度。我们还设立了生命科学验证计划（Life Sciences Verification Program），让受信任的组织在更宽松的安全护栏版本下使用我们最强的模型——这些护栏对防止滥用是必要的，但也可能妨碍正当的生物学研究。我们最近还开放了生命科学客座研究者征集；我们寻找希望用 Claude 探究药物发现及其他关键问题的研究组提案。
随着生命科学研究扩展，Anthropic 表示期待与更多组织合作；若机构专注药物发现并有意协作，可在原文页下方联系。
原文：Early progress on accelerating drug development with Claude